Von ihnen sind weltweit Millionen Menschen betroffen: erbliche und altersbedingte Augenerkrankungen, bei denen Patienten durch eine fortschreitende Degeneration der Netzhaut ihr Augenlicht teilweise oder vollständig verlieren. Bei der erblichen Erkrankung Retinitis pigmentosa etwa sterben die Sinneszellen der Netzhaut ab, sogenannte Photorezeptorzellen. Eine zugelassene Behandlung gibt es zwar, doch solche Netzhautimplantate haben sich – auch wegen der nötigen Operation – bislang nicht durchgesetzt.

Nun macht ein neuer Ansatz Betroffenen Hoffnung: die sogenannte Optogenetik. Der Name spielt darauf an, dass Licht und Gentechnik bei diesem biotechnologischen Werkzeug zusammenspielen. Kürzlich sorgte eine Studie des Augenarztes José-Alain Sahel von der Universität Pittsburgh in den USA und des Neurowissenschaftlers Botond Roska von der Universität Basel für Aufsehen. Sie berichten im renommierten Fachjournal „Nature Medicine“ davon, bei einem blinden Patienten das Augenlicht wieder teilweise hergestellt zu haben – und zwar mithilfe der Optogenetik als Gentherapie.

Im Rahmen der Studie behandelten die beiden Forscher einen 58-jährigen Franzosen, der durch Retinitis pigmentosa seit 40 Jahren blind war. Ziel der Gentherapie war es, Ganglienzellen mit lichtempfindlichen Proteinen auszustatten. Ganglienzellen erhalten bei gesunden Menschen Informationen von den Sinneszellen. Durch künstlich eingebrachte lichtempfindliche Proteine sollten die Ganglienzellen nun selbst als Lichtsensoren arbeiten, die direkt durch Licht aktiviert werden und Informationen an das Sehzentrum im Gehirn weiterleiten. Auf diesem Weg sollten sie den Verlust der eigentlichen Sinneszellen kompensieren.

Proteine aus Algen in ein Virus verpackt

Die lichtempfindlichen Proteine stammen ursprünglich von Algen. Um sie ins Auge ihres Patienten zu bekommen, griffen Sahel und Roska tief in die Trickkiste der Optogenetik. Sie verpackten das Gen für das Algenprotein in ein harmloses Virus. Das Virus injizierten sie in die Netzhaut des am stärksten geschädigten Auges. Die Idee dahinter: Das Virus schleust den genetischen Bauplan für das Algenprotein in die Zellen der Netzhaut. Auf der Grundlage des Bauplans sollten die Ganglienzellen dann die lichtempfindlichen Proteine herstellen. Sie werden somit also selbst lichtempfindlich, und ihre Aktivität kann durch Licht einer bestimmten Wellenlänge an- oder abgeschaltet werden.

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Die in der aktuellen Studie verwendeten Proteine reagieren besonders empfindlich auf Licht mit einer Wellenlänge von 590 Nanometern. Das entspricht einem gelblichen Orange. Allerdings ist das Tageslicht nicht intensiv genug, um die Proteine anzuschalten. Von daher entwarfen die beiden Forscher zusätzlich eine Kamerabrille, die die Bilder der Umgebung in Echtzeit auf genau dieser Wellenlänge mit sehr hoher Intensität auf die Netzhaut projiziert. Der Patient begann das Training mit der Brille viereinhalb Monate nach der Injektion. In etwa so lange benötigten die Ganglienzellen, um die lichtempfindlichen Proteine herzustellen.

Dass der optogenetische Ansatz grundsätzlich bei der Behandlung von Blindheit taugt, hatten Forscher schon zuvor in Tierversuchen gezeigt. Doch er funktioniert offenbar auch beim Menschen.

Der Patient kann Gegenstände erkennen

Sieben Monate nach Beginn des Trainings erzählte der 58-jährige Patient von visuellen Wahrnehmungen. Dazu musste er allerdings die Spezialbrille tragen. Damit konnte er Gegenstände vor ihm auf einem Tisch relativ sicher erkennen und greifen. Zudem war der Mann in der Lage, auf der Straße einen Zebrastreifen zu erkennen und die Zahl der Streifen zu zählen. Das alles gelang ihm nur mit dem behandelten Auge.

„Der Patient hat sich sehr darüber gefreut“, sagte der Augenarzt José-Alain Sahel auf einer Pressekonferenz. „Aber vermutlich nicht so sehr wie wir“, fügte er lachend hinzu. Dazu muss man wissen: Sahel und Roska investierten mehr als 13 Jahre ihres Forscherlebens, um den optogenetischen Ansatz am Menschen testen zu können. Unabhängige Experten betrachten die Studie als echten Durchbruch.

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Von ähnlichen Erfolgen berichtete vor Kurzem auch das US-amerikanische Biotechnologieunternehmen Bionic Sight in einer Pressemitteilung. Vier Patienten mit Retinitis pigmentosa, die alle vollständig oder fast vollständig erblindet waren, hatten durch eine optogenetische Therapie das Sehvermögen teilweise wieder erlangt. Alle Patienten könnten nun Licht und Bewegung sehen, heißt es in der Mitteilung. Zwei der Patienten könnten sogar die Richtung der Bewegung erkennen – sie sind also in der Lage zu sehen, ob sich Gegenstände nach rechts oder links bewegen. Allerdings sind diese ermutigenden Ergebnisse bislang noch nicht in einer wissenschaftlichen Veröffentlichung erschienen.

Es wird wohl keiner lesen können

Der Ansatz von Sahel und Roska könnte nicht nur Menschen mit Retinitis pigmentosa helfen, sondern auch anderen blinden Patienten, bei denen die Sinneszellen der Netzhaut degeneriert sind. Die Forscher bremsen aber zugleich die Erwartungen. Derzeit sei nicht zu erwarten, dass Patienten nach einer solchen Therapie etwa Gesichter erkennen oder gar lesen könnten. Aber immerhin steigere der Ansatz die Lebensqualität – zumal der 58-Jährige nur mit einer niedrigen Dosis behandelt worden sei.

Die beiden Forscher wollen erst einmal ihre Studie beenden, um auch bei anderen Patienten die Sicherheit und Wirksamkeit des Verfahrens auf die Probe zu stellen. Ursprünglich sollten 15 Patienten mit der Methode behandelt werden und mit der Spezialbrille trainieren. Doch dann kam die Corona-Pandemie dazwischen, und nur der Franzose beendete das Verfahren.

„Es wird noch einige Zeit dauern, bis diese Therapie den Patienten angeboten werden kann“, sagt Forscher Sahel. Zunächst seien weitere Studien mit mehr Teilnehmern nötig. Möglicherweise könne der Ansatz innerhalb von fünf Jahren mehr Menschen angeboten werden. Für blinde Patienten ist er im wahrsten Sinne des Wortes ein Lichtblick.